华安证券：小核酸递送技术突破及适应症延伸 建议持续关注siRNA赛道

　　华安证券（600909）发布研报称，小核酸技术及适应症限制突破，从罕见疾病及心血管疾病，到减重等重大代谢领域以及CNS甚至肿瘤领域的延伸。海外产品进入商业化验证阶段，海内外产业趋势共振，国内布局公司有望获得资本市场受益，进而加速技术更新及管线推进，持续关注小核酸领域投资机会，建议持续关注siRNA赛道。

　　华安证券主要观点如下：

　　标志性事件

　　海外，跨国药企诺华在2025年大举布局小核酸，单年3笔BD交易及一笔120亿美元收购案震动业内，其上市产品Inclisiran在2025H1取得5.55亿美元的销售额(同比+66%)，其位于瑞士的Schweizerhalle基地近日获得8000万美元的投资，用于扩大siRNA生产规模;小核酸企业Arrowhead旗下Plozasirna开启商业化，后公布ARO-INHBE和ARO-ALK7积极临床数据;Wave Life Science的INHBE siRNA增肌减脂药物WVE-007数据优异，使siRNA成为GLP-1之后的减重分子新方向;

　　国内，舶望制药对诺华的50亿美金总额out licensing，打破非肿瘤领域的BD交易金额记录;诺华旗下siRNA药物Inclisiran被正式纳入我国2025年医保目录，小核酸正式成为具备商业化+BD驱动逻辑的技术赛道。

　　技术迭代应用拓展

　　递送技术方面，逐步实现从肝靶向到跨脑递送、肺靶向等肝外靶向的技术突破;适应症方面，从罕见疾病及心血管疾病，到减重等重大代谢领域以及CNS甚至肿瘤领域的延伸。

　　药物靶点布局

　　成熟靶点方面，继Inclisiran(PCSK9前蛋白转化酶枯草溶菌素9)在2020年首次获批，开启siRNA在心血管领域的应用后，ApoC3(载脂蛋白C3)、Lpa(脂蛋白a)、ANGPTL3(血管生成素样3)等调脂治疗相关靶点成为药企在研“标配”，AGT(血管紧张素原)、FXI(凝血因子XI)深化高血压、血栓疾病应用。新兴靶点方面，INHBE(抑制素亚基βE)、ALK7在肥胖初步数据披露、PNPLA3等在MASH的发展、C3等在补体相关疾病、IgA肾病管线增加，持续扩大siRNA的应用范围及前景。

　　风险提示：新药临床研发失败的风险、BD谈判进度不及预期、技术发展不及预期的风险