siRNA一类创新药ABA001获IND受理

　　阳光诺和在研小核酸药物ABA001获国家药监局临床试验受理，拟申报适应症为高血压，标志着公司siRNA核酸药物平台迈出关键一步。ABA001采用GalNAc共价偶联技术，将siRNA精准导入肝细胞，特异性降解AGT mRNA，从而「关闭」RAAS系统升压开关；非临床数据显示，单次皮下注射即可在动物模型产生快速、持续降压效果，且安全性良好。

　　本品种属化药一类创新药，拟用于原发性高血压治疗，有望实现超长效的季度甚至半年给药一次，显著优于现有日服降压药物。按照审评流程，若60日内无质疑意见，项目将立即启动Ⅰ期临床试验。阳光诺和已同步规划后续临床与产业化布局，力争早日递交上市申请，为中国高血压防控贡献「长效、精准、可负担」的核酸药物解决方案。

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　　药品基本情况

　　申请人：北京阳光诺和药物研究股份有限公司；北京阿尔纳科技有限公司；北京安龙生物医药有限公司

　　药品名称：ABA001注射液

　　规格：1ml：200mg

　　申请事项：境内生产药品注册临床试验

　　受理号：CXHL2600091

　　审批结论：根据《中华人民共和国行政许可法》第三十二条的规定，经审查，决定予以受理。自受理之日起60日内，未收到药审中心否定或质疑意见的，申请人可以按照提交的方案开展临床试验。

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　　药品的其他相关情况

　　本次递交的ABA001注射液为1类创新药，拟申报适应症为高血压。

　　ABA001注射液为靶向血管紧张素原（AGT）的信使RNA（mRNA)基因的小干扰核苷酸药物，偶联N-乙酰半乳糖胺（N-Acetylgalactosamine，GalNAc）递送系统，可精准地将药物递送至肝脏细胞，通过siRNA的干扰沉默机制，从源头靶向沉默AGT的信使RNA，阻断AGT蛋白的合成，从根本上抑制肾素-血管紧张素-醛固酮系统（Renin-Angiotensin-Aldosterone System，RAAS）升高血压的作用，从而降低血压。同类siRNA药物Zilebesiran的临床研究已证实该机制的有效性与安全性，单次给药疗效可持续24周，为ABA001注射液的开发提供了充分的科学依据。非临床研究表明，本品1mg/kg即可显著降低血压，动物耐受良好，具有较高的安全性，有望实现每3个月或半年给药一次的长效降压效果，其长效给药特性有望突破现有治疗瓶颈，为高血压患者提供更优治疗选择。

　　阳光诺和已布局的「PDC（多肽偶联）、siRNA（小干扰RNA）、AOC（抗体-寡核苷酸偶联物）、Invivo CAR-T（体内CAR-T）、新型纳米偶联药物及精准纳米递送技术」等领域，努力构建了"人无我有"的原创能力。其中非成瘾性术后镇痛药物STC007临床3期进展顺利，小核酸及AOC药物除高血压管线外，减脂增肌、高血糖、阿尔兹海默症、COPD等适应症管线快速推进中，阳光诺和相信小核酸长效、稳定、精准的天然优势将重塑这些适应症的药物格局。